पाठ्यक्रम: GS3/ विज्ञान और प्रौद्योगिकी
समाचार में
- भारतीय वैज्ञानिकों ने गंभीर हीमोफीलिया ए(Hemophilia A) के उपचार के लिए जीन थेरेपी का सफलतापूर्वक परीक्षण किया है। हीमोफीलिया ए(Hemophilia A) एक दुर्लभ वंशानुगत रोग है, जो स्वतःस्फूर्त और संभावित रूप से घातक रक्तस्राव का कारण बनता है।
हीमोफीलिया ए(Hemophilia A) क्या है?
- फैक्टर VIII की अनुपस्थिति या शिथिलता के कारण होने वाला एक आनुवंशिक विकार, जो रक्त का थक्का बनाने के लिए महत्वपूर्ण प्रोटीन है।
- गंभीर हीमोफीलिया ए रोगियों में थक्का बनाने वाले कारक का स्तर 1% से भी कम होता है, जिसके कारण बार-बार, स्वतःस्फूर्त रक्तस्राव होता है।
- भारत में हीमोफीलिया रोगियों की संख्या विश्व में दूसरे स्थान पर है, अनुमानतः 40,000-100,000 व्यक्ति इससे प्रभावित हैं।
पारंपरिक उपचार
- इसमें फैक्टर VIII या अन्य विकल्पों के बार-बार इंजेक्शन की आवश्यकता होती है, जिससे यह महंगा और बोझिल हो जाता है।
- अनुमानित लागत: भारत में 10 वर्षों में प्रति मरीज ₹2.54 करोड़ ($300,000)।
जीन थेरेपी एक बार के समाधान के रूप में
- शरीर में एक चिकित्सीय जीन प्रविष्ट कराया जाता है, जिससे रक्तस्राव को रोकने के लिए फैक्टर VIII का पर्याप्त स्तर उत्पन्न हो जाता है।
- CMC वेल्लोर परीक्षण में रोगी की स्टेम कोशिकाओं में थक्का बनाने वाले कारक जीन को एकीकृत करने के लिए लेन्टिवायरस(lentivirus) वेक्टर का उपयोग किया गया, जिससे एडेनोवायरस वेक्टर के उपयोग से बचा जा सका, जो प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं को सक्रिय कर सकता है।
- लेन्टिवायरस(lentivirus) एक प्रकार का वायरल वेक्टर है जो मेजबान कोशिकाओं में आनुवंशिक सामग्री स्थानांतरित करने में सक्षम है।
पहुंच और सामर्थ्य
- भारत में जीन थेरेपी विकसित करने से स्थानीय विनिर्माण की संभावना प्रशस्त होती है, जिससे लागत में उल्लेखनीय कमी आ सकती है तथा भारत और अन्य विकासशील देशों के रोगियों के लिए उपचार अधिक सुलभ हो सकता है।
| जीन थेरेपी – परिभाषा: एक चिकित्सा तकनीक जो रोगों के उपचार, रोकथाम या उपचार के लिए जीन का उपयोग करती है: 1. दोषपूर्ण जीन को प्रतिस्थापित करना। 2. हानिकारक जीन को निष्क्रिय करना। 3. स्वास्थ्य को पुनर्स्थापित करने के लिए नए जीन का परिचय। प्रयुक्त विधियाँ: – प्लास्मिड DNA: चिकित्सीय जीन ले जाने के लिए निर्मित गोलाकार DNA अणु। – मानव जीन संपादन: सटीक जीन संशोधन के लिए CRISPR जैसे उपकरण। जीन थेरेपी के प्रकार: – जर्मलाइन जीन थेरेपी: कार्यात्मक जीन को पेश करने के लिए जर्म कोशिकाओं (शुक्राणु या अंडाणु) को लक्ष्य बनाया जाता है। परिवर्तन वंशानुगत होते हैं। – सोमैटिक सेल जीन थेरेपी: चिकित्सीय जीन को सोमैटिक कोशिकाओं (गैर-जर्मलाइन कोशिकाओं) में स्थानांतरित करता है। परिवर्तन संतानों तक नहीं पहुंचते। अनुप्रयोग: – वंशानुगत विकार: सिकल सेल रोग, सिस्टिक फाइब्रोसिस। – उपार्जित विकार: कैंसर, ल्यूकेमिया। |
Source: TH
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